اکنون می توانیم بدنهایمان را دوباره برنامه ریزی کنیم
FDA تأیید درمان ژن درمانی را برای اولین بار تایید کرده است - یک حرکت تاریخی در سالن پزشکی. درمان جدید Kymriah (tisagenlecleucel) -توسعه سلول های T را برای مبارزه با لوسمی تغییر می دهد.
تأیید Kymriah به عنوان پیشگویی برای تایید انواع دیگر ژن درمانی است که سرطان و سایر بیماری های جدی را با استفاده از رویکرد جدید و هیجان انگیز برطرف می کند: برنامه ریزی مجدد بدن از طریق روش مصنوعی.
درمان ژن مبتنی بر سلول
ژن درمانی مبتنی بر سلول به شیوه معرفی مواد ژنتیکی جدید به یک جمعیت خاص سلولی اشاره می کند و سپس این سلول های اصلاح شده را به بدن باز می گرداند. هنگامی که در بدن، این سلول های جدید می توانند پروتئین هایی تولید کنند که به مبارزه با سرطان و سایر بیماری های جدی کمک می کنند.
کیمریا معرفی یک سلول T-cell-modified genetically-یک نوع لنفوسیت یا سلول های سفید خون را به بدن می دهد. این سلول های T اصلاح شده تشخیص و حمله به سلول های لوسمی است.
ژن درمانی به شیمیدرمانی ترجیح داده می شود زیرا درمان های ژنی سمی کمتر است. شیمی درمانی بدن را تحت تاثیر قرار می دهد و باعث عوارض جانبي گسترده بدن می شود. با ژن درمانی مبتنی بر سلول، سلول های مجدد مهندسی شده به صورت محلی تزریق می شوند و به طور خاص با تومور مبارزه می کنند.
Kymriah علاوه بر داشتن یک ژن درمانی نیز یک عامل ایمونوتراپی است. ایمونوتراپی قدرت سیستم ایمنی بدن را برای درمان بیماری ها به ارمغان می آورد.
کیمریه توضیح داده شد
در اصطلاح فنی، Kymriah Novartis یک درمان گیرنده antigen receptor (CAR) T-cell تجربی است که برای درمان عود و یا مقاوم (به عنوان مثال، مقاوم در برابر درمان) لوسمی حاد لنفوبلاستی حاد می شود.
Kymriah یک فرم سفارشی از ایمونوتراپی است که در آن سلولهای T-Cell خودشان برای اولین بار جمع آوری شده و سپس به یک مرکز تولید ارسال می شوند.
سلول های T با استفاده از یک روش به نام leukapharesis برداشت می شوند.
در مرکز تولید، این سلول های T به گونه ای تغییر می کنند که شامل یک ژن است که برای بیان CAR رمزگذاری می شود. این سلول های اصلاح شده سپس به بیمار تزریق می شوند. هنگامی که در بدن، CARs یک آنتی ژن خاصی به نام CD19 قرار می دهد که بر روی سطح سلول های لوسمی قرار دارد و این سلول های سرطانی را می کشد. هنگامی که در خون، این سلول های اصلاح شده T رشد و گسترش برای از بین بردن سرطان در عرض دو یا سه هفته.
کارشناسان FDA تاییدیه Kymriah را بر روی یک بازو یک کارآزمایی بالینی فاز II در نظر گرفتند که در آن 63 کودک، نوجوان و بزرگسالان جوان مبتلا به لوسمی لنفوبلاستی حاد با عود و یا مقاوم به درمان، یک دوز واحد از درمان دریافت کردند. از این شرکت کنندگان، 83 درصد پس از سه ماه به بهبودی رسیدند. علاوه بر این، پس از شش ماه، 75 درصد از بیماری ها آزاد می شوند. مهمتر از همه، Kymriah توسط FDA به ارزیابی اولویت و معیارهای دستیابی به موفقیت دست یافت.
لوسمی لنفوبلاستی حاد یک سرطان مغز استخوان و خون است. این بدن باعث ایجاد لنفوسیت های غیر طبیعی می شود. این سلول های غیرطبیعی خون به سرعت گلبول های سالم را در مغز استخوان جمع می کنند. ما به سلول های خونی نیاز داریم تا زنده بمانند.
هنگامی که تعداد سلول های طبیعی طبیعی به طور چشمگیری کاهش می یابد، مرگ می تواند ایجاد شود.
اگر چه سالخوردگان می توانند ALL را توسعه دهند، در درجه اول بیماری کودکان است. حدود 90 درصد کودکان مبتلا به ALL پس از درمان به بهبودی می رسند. Kymriah برای استفاده در بیمارانی که کمتر از 25 سال دارند مورد استفاده قرار می گیرد و یا سرطان دارند و یا سرطان دارند که به درمان مقاوم هستند.
نگرانی درباره کیمریا
یکی در مورد اثرات جانبی منفی هر نوع درمان آنتی بادی منوکلونال، سندرم آزاد سازی سیتوکین، یک واکنش تزریقی است که همچنین توفان سیتوکین نامیده می شود. سیتوکین ها پروتئین های کوچک هستند که توسط سلول ها ترشح می شوند و بر روی سلول های دیگر اثر می گذارند.
در بیشتر افراد، علائم سندرم آزاد سازی سیتوکین خفیف یا متوسط هستند و می توانند به راحتی درمان شوند. این علائم عبارتند از:
- فشار خون پایین
- خستگی
- تاکیکاردی
- سردرد
- تب
- حالت تهوع
- لرز
- راش
- گلو خارش دار
- مشکل تنفس
با این حال، بیماران مبتلا به سرطان خون مانند ALL، در معرض خطر ابتلا به سکته های سرکوب شدید با علائم تهدید کننده زندگی هستند. به همین دلیل، تزریق باید در مراکز بزرگ با متخصصان آموزش دیده برای مدیریت عوارض جدی مانند طوفان سیتوکین انجام شود.
سرانجام انتظار می رود Kymriah حدود 500،000 دلار هزینه داشته باشد. با این وجود، درمان با کیمریا هنوز ارزان تر از پیوند مغز استخوان است که معمولا در درمان لوسمی استفاده می شود.
کلمه ای از
فراوانی یا عود بیماری ALL یک بیماری مرگبار است. تصویب کیمریا امیدوار به چند صد نفر از جوانان در ایالات متحده است که گزینه های درمان را ترک نکرده اند. این در تحقیقات بالینی اثبات شده است. با این حال، آزمایش های بالینی در مدت زمان محدود بود و هنوز دیده می شود که آیا کیمریا می تواند مجددا به مدت طولانی تحریک کند.
در حالت کلی، تایید FDA از یک نوع از ژن درمانی برای اولین بار در یک دوره جدید از طبابت است: سن که ما می توانیم سلول های ما را مجددا برای مبارزه با سرطان و سایر بیماری های مرگبار تجدید نظر کنیم.
> منابع:
> Breslin سندرم آزاد سازی سیتوکین: مفاهیم کلی و پرستاری. مجله بالینی پرستاری انکولوژی. 2007؛ 11: 37-42.
> Colwell J. پنل OKs CAR T درمان برای Leukemia. کشف سرطان. 27 جولای 2017
> FDA اخبار منتشر شده. تایید FDA اولین ژن درمانی را برای ایالات متحده به ارمغان می آورد. 30 اوت 2017
> بالا KA. درمان ژن در پزشکی بالینی. در: Kasper D، Fauci A، Hauser S، Longo D، جیمزون J، Loscalzo J. EDS. اصول پزشکی داخلی هریسون، 19e نیویورک، نیویورک: McGraw-Hill؛ 2014
> Klepin HD، Powell BL. اختلالات سلولی سفید. در: Halter JB، Ouslander JG، Studenski S، KP بالا، Asthana S، Supiano MA، Ritchie C. eds. پزشکی جراحی Hazzard و Gerontology، 7e نیویورک، NY: McGraw-Hill.