چگونه تحقیق و توسعه برای مواد مخدر یتیم مشوق می شود
یک داروی یتیم و قانون داروی یتیم چیست؟ چرا تحقیق و توسعه برای این داروها مهم است و موانع چیست؟
یک داروی یتیم چیست؟ - تعریف
یک داروی یتیم یک داروی (دارویی) است که به علت کمبود یک شرکت برای یافتن سودمندی مواد مخدر توسعه نیافته است. اغلب دلیل آن این است که دارو در سوددهی این است که تعداد کمی از افراد که دارو را خریداری می کنند، در مقایسه با تحقیق و توسعه مورد نیاز برای تولید دارو، وجود دارد.
به عبارت ساده، داروهای یتیم آنهایی هستند که شرکت ها انتظار ندارند پول زیادی از خود بپردازند و تلاش خود را بر روی مواد مخدر که پول را به ارمغان می آورد، هدایت می کند.
چرا بعضی از داروها "داروهای یتیم" هستند؟
شرکت های داروسازی (دارو) و شرکت های زیست فناوری به طور مداوم در حال تحقیق و توسعه داروهای جدید برای درمان بیماری های پزشکی هستند و مواد مخدر جدید اغلب در بازار عرضه می شوند. از سوی دیگر، افرادی که از بیماری یا بیماری های نادر رنج می برند، همان تحقیقات مربوط به مواد مخدر را برای بیماری هایشان نمی بینند. این به این دلیل است که تعداد آنها کوچک است و بنابراین بازار بالقوه برای داروهای جدید برای درمان این بیماری های نادر (معمولا به عنوان "داروهای یتیم" نامیده می شود) نیز کوچک است.
یک بیماری نادر در ایالات متحده کمتر از 200000 نفر یا کمتر از 5 در هر 10000 نفر در اتحادیه اروپا رخ می دهد. به این ترتیب، سازمان های نظارتی دولتی در ایالات متحده و اتحادیه اروپا اقداماتی را برای کاهش این تفاوت در توسعه مواد مخدر انجام داده اند
انگیزه برای افزایش توسعه مواد مخدر یتیم
شناختن این که داروهای مناسب برای اختلالات نادر در ایالات متحده وجود ندارد و شرکت های داروسازی در حقیقت از دست دادن مواد غذایی برای بیماری های نادر محسوب می شوند، کنگره ایالات متحده در سال 1983 قانون مواد مخدر سابق را تصویب کرد.
اداره تولید محصولات سایبری آمریکا
اداره غذا و داروی آمریکا (FDA) مسئول تضمین ایمنی و اثربخشی داروها در بازار ایالات متحده است.
FDA دفتر توسعه محصولات تولید مثل را تاسیس کرد (OOPD) برای کمک به توسعه مواد مخدر یتیم (و دیگر محصولات پزشکی برای اختلالات نادر)، از جمله ارائه کمک های پژوهشی.
داروهای یتیم مانند سایر داروها باید قبل از اینکه FDA آنها را برای بازاریابی تایید کند، باید از طریق تحقیقات و آزمایشات بالینی، ایمن و موثر باشد.
قانون آمریکا در مورد مواد مخدر در سال 1983
قانون داروی سابق برای مشاغل کوچک در افراد مبتلا به اختلالات نادر (در ایالات متحده آمریکا، 47 درصد از اختلالات نادر کمتر از 25000 نفر)، مشوق هایی برای ایجاد شرکت ها برای توسعه مواد مخدر (و سایر محصولات پزشکی) است. این انگیزه ها عبارتند از:
- مالیات فدرال مالی برای تحقیق انجام شده (تا 50 درصد از هزینه ها) برای توسعه یک محصول یتیم.
- تضمین 7 ساله انحصار در فروش مواد مخدر برای اولین بار شرکت برای به دست آوردن تایید FDA بازاریابی از یک دارو خاص. این فقط در مورد تایید استفاده از دارو است. یکی دیگر از برنامه های کاربردی دیگر نیز می تواند توسط FDA مورد تایید قرار گیرد و این شرکت حقوق بازنشستگی منحصر به فرد برای دارو برای این استفاده نیز داشته باشد.
- نادیده گرفتن هزینۀ درخواست تأیید دارو و هزینه های محصول FDA سالانه.
قبل از تصویب قانون مواد مخدر، مواد مخدر کمی برای درمان بیماری های نادر در دسترس بود.
از زمان تصویب این قانون، بیش از 200 دارو یتیم شده از سوی FDA برای بازاریابی در ایالات متحده تأیید شده است
اثر قانون داروی سابق در داروخانه های ایالات متحده
از آنجاییکه قانون پزشکی اعصاب در سال 1983 شروع شد، مسئول توسعه بسیاری از داروها بوده است. تا سال 2012، حداقل 378 دارو وجود داشت که از طریق این روند تایید شده بود، و تعداد همچنان صعود می کرد.
مثال داروهای موجود به علت قانون داروی سابق
در میان داروهایی که تایید شده شامل موارد زیر است:
- هورمون Adrenocorticotropic (ACTH) برای درمان اسپاسم نوزادان
- تترازنزین برای درمان کوریا که در افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون اتفاق می افتد
- درمان جایگزینی آنزیم برای کسانی که دارای اختلال ذخیره سازی گلیکوژن هستند، بیماری Pompe است
تحقیقات و توسعه بین المللی برای مواد مخدر یتیم
همانند کنگره ایالات متحده، دولت اتحادیه اروپا (اتحادیه اروپا) نیاز به افزایش تحقیقات و توسعه مواد مخدر یتیم داشته است.
کمیته دارویی داروهای مخدر
اداره داروی اروپائی (EMEA) که در سال 1995 تاسیس شد، مسئول تأمین ایمنی و اثربخشی داروها در بازار اروپا است. این منابع علمی 25 کشور عضو اتحادیه اروپا را به ارمغان می آورد. در سال 2000 کمیته دارویی دارویی (COMP) برای نظارت بر توسعه مواد مخدر یتیم در اتحادیه اروپا تاسیس شد.
مقررات مربوط به داروهای دارویی که متعلق به اعضای خانواده است
مقررات داروهای دارویی که در شورای اروپا تصویب شده است، انگیزه ای برای توسعه مواد مخدر یتیم (و سایر محصولات پزشکی برای اختلالات نادر) در اتحادیه اروپا، از جمله:
- صرف هزینه های مربوط به روند تأیید بازاریابی.
- تضمین 10 ساله انحصار در فروش مواد مخدر برای اولین شرکت برای کسب EMEA تایید بازاریابی از یک دارو. این فقط در مورد تایید استفاده از دارو است.
- مجوز بازاریابی انجمن - یک روش متمرکز مجوز بازاریابی که به تمام کشورهای عضو اتحادیه اروپا گسترش می یابد.
- معاونت پروتکل، به معنی ارائه توصیه های علمی به شرکت های مواد مخدر در مورد تست های مختلف و آزمایش های بالینی لازم برای یک داروی در حال توسعه است.
مقررات داروهای دارویی که در اتحادیه اروپا اثر مشابهی داشته است، که در قانون ایالات متحده آمریکا در مورد مواد مخدر استفاده شد، توسعه و بازاریابی مواد مخدر یتیم را برای اختلالات نادر افزایش می دهد.
خط پایین در قانون داروی سابق
در آن زمان اختلافات زیادی در مورد قانون داروی سابق وجود دارد، با نیاز به درمان برای بیماری های نادر در یک طرف مقیاس، و سوالات مربوط به پایداری از سوی دیگر. خوشبختانه این اعمال در ایالات متحده و اروپا باعث افزایش آگاهی بسیاری از بیماری های نادر شده است که در کنار آن همه چیز غیر معمول نیست.
منابع:
هردر، م. هدف از قانون داروي سنتي؟ . PLoS پزشکی . 2017. 14 (1): e1002191.
مورفی، S.، Puuanant، A.، و R. Griggs. اثرات ناخواسته از نام محصول یتیم برای اختلالات عصبی نادر. سالانه از مغز و اعصاب 2012. 72 (4): 481-490.
اداره غذا و داروی ایالات متحده. تعیین یک محصول یتیم: مواد مخدر و محصولات زیستی. به روز شده در تاریخ 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm