چگونه می توان از داروهای محرمانه استفاده کرد؟
استفاده از داروهای محرک برای بیماران سرطانی چیست؟ در مورد این سؤالات فکر کنید:
چه اتفاقی می افتد اگر تنها یک درمان وجود دارد که می تواند به شما کمک کند، اما شما نیازهای ثبت نام آزمایشگاه بالینی را برآورده نمی کنید؟ اگر تمام درمانهای جایگزین را به جز درمان قطعی که هنوز توسط FDA تایید نشده است، انجام دهید، چه؟
هنگامی که این اتفاق می افتد، FDA یک طرح پشتیبان دارد. این معافیت استفاده از مهربانی و یا گسترش دسترسی به داروهای تحقیقاتی است.
معنای و هدف "استفاده از مواد مخدر محترم" چیست؟
استفاده از مواد مخدر مشارکت کننده به استفاده از داروهای تجربی (داروهای تجربی) یا دستگاه های پزشکی (که هنوز توسط FDA تایید نشده است) در خارج از یک آزمایش بالینی برای درمان وجود ندارد، زمانی که هیچ درمان جایگزین مناسب وجود ندارد. قبل از تایید FDA، یک داروی تحقیقاتی در ایالات متحده نباید فروخته یا به فروش برسد.
یک داروی جدید تحقیقاتی (IND) چیست؟ - مرور پرونده های بالینی و پروسه تأیید FDA
قبل از بحث در مورد استفاده از مواد مخدر دلسوز، می تواند کمک کند تا فرآیند یک دارو یا روش جدید را به عنوان توسعه یافته توصیف و توصیف کند، و در نهایت یا توسط فرآیند تأیید FDA برای استفاده عمومی، رد یا تایید می شود. برای این بحث، من این روند را تنها به داروها محدود می کنم.
محققان اولین مرحله از ارزیابی داروهای ممکن استفاده می کنند که شامل مطالعات غیر انسانی می شود. داروهای جدید در این تنظیم بر روی هر یک از سلولهای سرطانی که در یک ظرف در آزمایشگاه یا در حیوانات دیگر مانند موش آزمایش می شوند، آزمایش می شوند. هنگامی که این مطالعات به اندازه کافی کامل در نظر گرفته می شوند، آزمایش انسانی پس از 3 مرحله آزمایشات بالینی انجام می شود .
مطالعات بالینی فاز 1 بر روی تعداد کمی از افراد انجام می شود و برای پاسخ به این سوال طراحی شده اند: "آیا دارو امن است؟" محاکمه فاز دوم مرحله بعدی است، طراحی شده برای پاسخ به این سوال: "آیا درمان کار می کند؟" مرحله نهایی قبل از تأیید (یا رد) FDA، آزمایشات بالینی فاز 3، آزمایشاتی است که برای پاسخ به این سوال مطرح شده است: آیا درمان بهتر از درمان تایید شده استاندارد یا با عوارض جانبی کمتر است؟
با استفاده از این سناریو، استفاده از مواد مخدر دلسوز، استفاده از یک دارو است که در یکی از مراحل مطالعات بالینی قبل از تایید FDA است، اما نه به عنوان یک شرکت کننده در یکی از آزمایشات بالینی.
هنگامی که ممکن است فردی برای استفاده از داروهای محبت آمیز (معافیت استفاده از مهربانی) واجد شرایط باشد؟
ایده آل، بیماران سرطانی که ممکن است از داروهای جدید تحقیقاتی استفاده کنند (IND) در یک آزمایش بالینی فعال که در حال مطالعه این دارو است، ثبت نام می شود . به گفته برخی از افرادی که ممکن است از داروهای مورد مطالعه استفاده کنند ممکن است معیارهای خاصی را برای ثبت نام در این کارآزمایی بالینی به دلایل مانند سن، درمان های قبلی، وضعیت عملکرد یا سایر شرایط غیرقابل انطباق مطابقت ندهند. در این مورد باید 2 معیار را رعایت کنید:
- درمان جایگزین مناسب برای تشخیص، نظارت و یا درمان بیماری جدی نباید وجود داشته باشد
- خطر احتمالی برای فرد از دارو (یا روش) تحقیقاتی بیشتر از خطر احتمالی ناشی از بیماری نیست.
دسترسی گسترده به مواد مخدر چیست؟
اگر شما از طریق اسناد FDA بخوانید، ممکن است تعجب کنید که تفاوت بین دسترسی گسترش یافته و معافیت استفاده از مهربانی چیست، یا اگر آنها به طور تعویض استفاده شوند. پاسخ این است که 3 سطح دسترسی گسترده وجود دارد، با اولین اشاره به استفاده از یک فرد بیمار است. این سطوح عبارتند از:
- استفاده از داروهای تحقیقاتی برای بیماران فردی
- جمعیت بالغ متوسط (تا 100)، و
- گروه های بزرگتر بیماران (بیش از 100)
الزامات دسترسی فرد به مواد مخدر برای سرطان
الزامات زیر باید برای دسترسی فردی اعمال شود:
- دارو (یا روش) باید برای تشخیص، نظارت و یا درمان بیماری جدی باشد.
- بیمار باید برای هر آزمایش بالینی در حال انجام این دارو واجد شرایط باشد.
- FDA باید تعیین کند که معافیت استفاده از مهربانی با هیچ یک از مراحل آزمایش بالینی در حال انجام این دارو مواجه نخواهد شد.
- باید یک جایگزین مناسب یا قابل مقایسه برای بیمار وجود نداشته باشد یا بیمار نتواند این درمان های جایگزین را تحمل کند.
- یک بیمار باید تشخیص سرطان داشته باشد که داروهای تحقیقاتی آن را نشان داده اند. به عبارت دیگر، FDA باید تعیین کند که شواهد کافی وجود دارد که مواد مخدر امن و موثر است تا توجیه استفاده از آن برای یک بیمار خاص.
- معمولا بیمار باید تحت درمان استاندارد قرار گیرد که موفق نبوده است.
- دارو باید برای یک وضعیت جدی یا تهدید کننده زندگی مورد استفاده قرار گیرد که در آن خطرات درمان تجربی بیش از خطرات عدم دریافت درمان است. به عبارت دیگر، خطر، از جمله مرگ، درمان تجربی کمتر از خطر مرگ از بیماری بدون درمان است.
- دریافت دارو شامل مشارکت فعال هر دو پزشک و بیمار می شود
- پزشک باید مایل باشد دارو را مدیریت کند و نظارت بر درمان را کامل کند
- این شرکت که مواد مخدر را تهیه می کند، باید موافقت کند که مواد مخدر را تهیه کند (FDA نمی تواند "شرکت را مجبور کند که مواد مخدر را مجبور کند"). اگر شرکت درخواست پرداخت برای این دارو، بیمار باید این پرداخت را انجام دهد.
- FDA پس از دریافت درخواست تصمیم خواهد گرفت که آیا اجازه استفاده از معافیت استفاده از مهربانی. مهم است که توجه داشته باشید که در حالی که این به نظر می رسد یک روند دشوار است، از سال 2009 FDA اکثریت قاطع را تایید کرده است که در مورد برنامه های دارویی جدید تحقیقاتی دریافت کرده است .
فرایند درخواست برای استفاده از داروهای محرمانه
2 نوع برنامه کاربردی برای استفاده از مهربانی وجود دارد. این شامل:
- استفاده اضطراری - در شرایط اضطراری یک درخواست ممکن است از طریق تلفن (یا دیگر شکل سریع ارتباط) ساخته شود و یک مقام FDA می تواند از طریق تلفن برای شروع درمان مجوز دهد. پزشک درمانگر باید طی 15 روز از مجوز کتبی FDA برای استفاده از این داروی، مجوز این نسخه کلامی را با یک برنامه کاربردی تحقیقاتی نوشته شده را دنبال کند. (اگر زمان کافی برای کسب تصویب از هیئت بررسی تحقیقاتی (IRB) در یک وضعیت اضطراری وجود نداشته باشد، درمان ممکن است بدون تصویب IRB شروع شود تا زمانی که IRB توسط پزشک اعلام شده توسط درمانگر ارائه شده در 5 روز کاری ارائه شود.)
- استفاده از مهربانی (تنها دسترسی به بیمار) - تا زمانی که یک اورژانس تهدید کننده حیات وجود داشته باشد، پزشک درمان باید یک برنامه تحقیق جدید برای مصرف مواد مخدر را تکمیل کند. هنگامی که این برنامه به FDA تحویل داده می شود، FDA یک دوره 30 روزه دارد که طی آن پرونده می تواند مورد بررسی قرار گیرد و تصمیم به قبول یا رد شود. به یاد داشته باشید که اغلب زمان ها، تصمیم با پزشک درمان می شود با بیشترین سرعت ممکن.
(از آنجا که این اطلاعات با گذشت زمان تغییر می کند، منابع FDA که در پایین این مقاله برای بیشترین اطلاعات به روز شده اند را بررسی کنید.)
آنچه شما باید بدانید به عنوان یک بیمار
اگر در مورد استفاده از یک دارو تحقیقاتی در نظر بگیرید، چندین چیز وجود دارد. این شامل:
- دارو (یا روش) ممکن است دارای خطرات جدی باشد.
- از آنجا که دارو (یا روش) هنوز توسط FDA تایید نشده است، مشخص نیست که آیا داروهای تحقیقاتی بهتر یا بدتر از داروهای استاندارد است. شما ممکن است هیچ مزیتی اضافی از دارو دریافت نکنید.
- اثرات جانبی کوتاه مدت و اثرات جانبی طولانی مدت این دارو هنوز به طور کامل شناخته نشده است.
مسئولیت پذیری دکتر شما در استفاده از داروهای محرمانه
در صورت درخواست استفاده از مواد مخدر دلسوز، متخصص انكولوژي درماني شما (كه شما خود را براي مراقبت از خود مي بينيد) كه مسئوليت برنامه، مديريت و مستند كردن درمان را برعهده دارد، خواهد بود.
- درمانگر باید یک برنامه را همانطور که در بالا توضیح داده شده پر کند.
- پزشک درمان کننده مسئول ارائه یک پروتکل درمان و تایید FDA با گزارش نتیجه درمان، خلاصه و هر گونه عوارض جانبی خواهد بود.
- پزشک درمان کننده مسئول دریافت دارو از تولید کننده / توسعه دهنده است و برای هر نوع دارو باقی مانده پس از درمان انجام می شود.
- درمانگر باید با توجه به تمام دستورالعمل ها و مسئولیت هایی که وی در نقش محقق برای این بیمار انجام می دهد، باید مراقب بیمار در طول درمان باشد.
منابع:
موسسه ملی سرطان دسترسی به مواد مخدر به روز رسانی 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA). دسترسی گسترده (استفاده از مهربانی). به روز رسانی 16/02/13 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA). دسترسی گسترده: اطلاعات برای بیماران. به روز رسانی 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA). دسترسی گسترده: اطلاعات برای پزشکان. به روز رسانی 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA). دسترسی سریع / پیشرفته IDE. به روز رسانی 03/6/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm