خط لوله مواد مخدر شامل یک گروه از داروهایی است که در زمان خاص توسط شرکت های مختلف دارویی در حال توسعه هستند. مواد مخدر در خط لوله از طریق 4 مرحله اصلی، کشف، پیش از درمان، آزمایشات بالینی و بازاریابی (که پس از تأیید رخ می دهد) انجام می شود.
امروزه در ایالات متحده تنها حدود 5 هزار دارو در شرایط مختلف وجود دارد.
محققان تلاش دارند تا داروهایی را برای بیمارانی که نیازهایشان را ندارند، توسعه دهند. طبق گزارش PhRMA (پژوهشکده داروسازی و تولیدکنندگان آمریکا)، "در سال 2014، اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) 51 داروی جدید را در سراسر مناطق مختلف بیماری تایید کرد. چهل و یک مورد از این موافقتنامه ها توسط مرکز مواد مخدر ارزیابی و تحقیق (CDER) در FDA، بالاترین تعداد از سال 1996 است. از جمله تاییدیه های CDER، 41 درصد به عنوان داروهای درجه یک شناخته شده اند، به این معنی که آنها از یک مکانیزم منحصر به فرد برای درمان یک بیماری پزشکی استفاده می کنند که متفاوت از هر نوع سایر داروهای تایید شده. "
توسعه داروهای آرتریت روماتوئید
از سال 1998، زمانی که Enbrel (etanercept) اولین داروهای بیولوژیک بود که برای آرتریت روماتوئید فروخته شد، DMARD های بیولوژیک (داروهای ضد روماتیسم اصلاح کننده بیماری های بیولوژیکی) تغییر چشم انداز درمان را برای افراد مبتلا به این بیماری را تغییر دادند. با هدف قرار دادن مولکول های خاص و سلول های درگیر در پیشرفت آرتریت روماتوئید، DMARD های بیولوژیک و DMARD های جدیدتر، که به عنوان بازدارنده های JAK شناخته می شوند، پیش آگهی بسیاری از بیماران را بهبود داده و امکان بهبودی بالینی را برای برخی از آنها فراهم کرده است.
تعدادی از DMARD های بیولوژیکی در سالهای پس از تصویب Enbrel تایید شده و به بازار عرضه می شوند. Enbrel مهار کننده TNF است . سایر نمونه هایی از مهارکننده های TNF که در حال حاضر به بازار عرضه می شوند، عبارتند از Remicade (infliximab)، Humira (adalimumab)، Cimzia (certolizumab pegol) و Simponi (golimumab). در سال 2012 یک مهار کننده JAK تایید شده است که Xeljanz (tofacitinib) نامیده می شود.
بیشتر DMARD ها در حال توسعه هستند.
DMARD های بیولوژیک پروتئین های مولکولی بزرگ هستند که باید تزریق یا تزریق شوند. مهار کننده های JAK پروتئین های کوچک مولکولی هستند که به صورت خوراکی (دهان) تزریق می شوند.
در سال 2014، PhRMA گزارش داد که 92 دارو در مراحل مختلف توسعه بیماری و بیماری های اسکلتی-عضلانی قرار دارند. از آن 55 مورد برای درمان آرتریت روماتوئید توسعه یافتند. این داروها هستند که به آزمایشات بالینی فاز 3 دست می یابند که بیشترین توجه ما را به خود جلب می کنند. تست فاز 3 معمولا شامل بیش از 1000 بیمار در تلاش برای اثبات ایمنی و اثربخشی است. نتایج برای تایید نهایی دارو به FDA ارائه می شود.
در Pipeline چیست؟
Baricianinib یک مهار کننده JAK در توسعه از طریق Eli Lilly است. اگر تأیید شود، باریتیکینیب دومین مهار کننده JAK خواهد بود. Baricateinib بلوک JAK1 و JAK2. درمان با مهارکننده های JAK برای بزرگسالان مبتلا به آرتریت روماتوئید فعال متوسط تا شدید که پاسخ متفاوتی را به متوترکسات یا کسانی که متوتروکسات را تحمل نمی کنند، در نظر گرفته شده است. به گفته یکی از تحلیل گران، باریتیکینیب 65 درصد احتمال تصویب دارد. اگر تصویب شود، انتظار می رود که با توجه به قیمت گذاری، رقابتی علیه رقیب Xeljanz باشد.
Sarilumab یک مهار کننده IL-6 است که توسط Sanofi / Regeneron توسعه یافته است. چندین آزمایش فاز 3 برای سرلومب انجام می شود. در یکی از آزمایشات، سارلوماب علاوه بر متوترکسات برای بیماران مبتلا به آرتریت روماتوئید متوسط تا شدید مؤثرتر از متوترکسات به تنهایی، بدون هیچ گونه نگرانی درمورد ایمنی مؤثر بود. این داروی، اگر تایید شده باشد، با یکی دیگر از مهارکننده های IL-6، Actemra (tocilizumab) رقابت خواهد کرد.
Secukinumab یک مهار کننده IL-17 است که توسط Novartis Pharmaceuticals توسعه یافته است. Secukinumab برای بیماران مبتلا به آرتریت روماتوئید است که پاسخ ناکافی را با مهارکننده های TNF یا کسانی که قادر به تحمل درمان با مهارکننده های TNF نیستند، در نظر گرفته شده است.
در حال حاضر هیچ داروی دیگری وجود ندارد که IL-17 را در مسیر التهابی هدف قرار دهد .
یکی دیگر از داروهای پیش بینی شده، سیراکوماب جانسون و جانسون، در سپتامبر 2017 تایید شده توسط FDA را رد کرد. هدف آن همان مسیر ACTEMRA (IL-6) است که باعث کاهش التهاب می شود. با این حال، FDA اشاره به "عدم تعادل" در تعداد مرگ و میر مردم مصرف دارو در مقایسه با یک دارونما در محاکمه، یک موقعیت است که در اصل در توصیه هیئت مشاوره FDA مشخص شده است.
بیوسیمیلارها
همچنین در توسعه چندین بیوسیمیلار وجود دارد. Amgen در حال توسعه ABP 501 است که به Humira نزدیک است. داروهای گیاهی Boehringer Ingelheim در حال توسعه BI 695500 به عنوان بیوسیامال Rituxan (rituximab) است. Coerus Biosciences درحال توسعه CHS-0214 به عنوان Enbrel biosimilar است. نگرانی در مورد هم ارزیابی محصولات BIOSimilar به دارو اصلی و همچنین روند تایید FDA برای BIOSimilars وجود دارد.
> منابع:
> اسناد رسمی FDA نشست کمیته مشورت آرتروز.
> PHRMA.2015 مشخصات صنعت تحقیقات بیوفیزیک.
> نتایج Regeneron و Sanofi در حال حاضر از مرحله پایه 3 مطالعه Sarilumab در جلسه سالانه کالج آمریکایی روماتولوژی. 2015 نوامبر 8.
> آرتریت روماتوئید (RA) خط لوله جدید دارو. 2014 دسامبر 11