سندرم MELODISPLASTIC، یا MDS، شامل انواع اختلالاتی است که بر عملکرد مغز استخوان اثر می گذارد. مغز استخوان باعث ایجاد گلبول های قرمز جدید، سلول های سفید و پلاکت برای لخته شدن می شود، بنابراین عملکرد مغز ضعیف می تواند منجر به کم خونی، تعداد کم سلولی و مشکلات دیگر شود.
نگرانی های عمده در مورد MDS: الف) این تعداد کم و تمام مشکلات مرتبط؛ و b) پتانسیل برای MDS برای تحریک به سرطان - لوسمی حاد میلوئید یا AML.
انواع مختلف MDS تحت درمان بسیار متفاوت هستند. همه درمان های MDS برای هر بیمار مبتلا به MDS مناسب نیستند. گزینه های درمان MDS عبارتند از: مراقبت های حمایتی، درمان با شدت درمانی، درمان با شدت و یا آزمایش های بالینی.
معایب درمان
هنگام بحث در مورد طرح درمان MDS با پزشک خود، عوامل به اصطلاح مرتبط با بیمار می تواند بسیار مهم باشد. نمونه هایی از عوامل مرتبط با بیمار عبارتند از:
- چگونه قبل از تشخیص MDS با فعالیت های روزانه همراه شدید؟
- سایر شرایط پزشکی شما دارید
- سن شما
- هزینه های مالی درمان های مختلف
- کدام خطرات درمان برای شما قابل قبول است؟
ویژگی های فرم خاص خود را از MDS نیز بسیار مهم است. نمونه هایی از ویژگی های خاص و یافته ها عبارتند از:
- نشانگرها و نتایج آزمایش ژنتیکی مغز استخوان شما، که به تعیین گزینه های در دسترس شما کمک می کند، احتمال اینکه MDS شما به لوسمی پیشرفت کند، و از نتایج درمان های خاصی انتظار می رود.
- چگونه MDS شما بر تعداد سلولهای سالم موجود در خون شما تاثیر می گذارد
- بیماری شما چقدر است از نظر تعداد سلولهای انفجاری نابالغ در مغز شما
اهداف شما برای آنچه که می خواهید از درمان بیرون بیایید نیز در برنامه نقش دارد. مثال هایی از اهداف درمان متفاوت عبارتند از:
- فقط برای احساس بهتر
- محدودیت نیاز به دفع زیاد زیادی دارد
- بهبود کم خونی ، نوتروپنی و ترومبوسیتوپنی
- دست کم گرفتن
- MDS خود را درمان کنید
تماشا کنید و منتظر بمانید
برای بیماران مبتلا به MDS کم خطر که به وسیله سیستم امتیاز دهی بین المللی پیش بینی شده یا IPSS و شمارش پایینی خون (CBC) تعیین می شود ، گاهی بهترین روش برای درمان، مشاهده و پشتیبانی، در صورت لزوم است.
در این مورد، شما باید برای تغییرات مغزتان نظارت کنید که ممکن است پیشرفت بیماری را نشان دهد. CBC های منظم، آسپیراسیون مغز استخوان و بیوپسی ، می توانند بخشی از نظارت باشند.
مراقبت حمایتی
مراقبت حمایتی به درمان های مورد استفاده برای درمان و مدیریت MDS اشاره دارد؛ این درمان ها می تواند موجب بهبود وضعیت یک فرد شود، اما آنها از انجام حمله به سلول ها در MDS مستثنی نیستند.
انتقال خون
اگر شمارش خون شما شروع به سقوط کند و علائم شما را تجربه کند، ممکن است از خونریزی گلبول قرمز یا پلاکتها استفاده کنید. تصمیم گیری در مورد انتقال خون بستگی به شرایط پزشکی دیگر شما دارد و اینکه چگونه احساس می کنید.
اضافه بار آهن و سرماخوردگی
اگر هر ماه یک بار نیاز به تزریق چند دفع خون داشته باشید، ممکن است در معرض خطر ابتلا به اضافه بار آهن باشید.
سطح بالای آهن در انتقال خون قرمز خون می تواند موجب افزایش ذخایر آهن در بدن شما شود. چنین سطوح بالای آهن واقعا می تواند به اعضای بدن شما آسیب برساند.
پزشکان می توانند درمان و جلوگیری از اضافه بار آهن از ترشحات چندگانه را با استفاده از داروهای به نام chelators آهن، شامل درمان دهانی، deferasirox (Exjade) یا تزریق به نام deferoxamine mesylate (Desferal). دستورالعمل های عملی توسط شبکه ملی سرطان ملی یا NCCN، معیارهایی را که پزشک می تواند برای تصمیم گیری در مورد نیاز به درمان چاقی آهن استفاده کند، ارائه می دهد.
عوامل رشد برخی افراد مبتلا به کم خونی MDS ممکن است از عوامل دریافت کننده داروهایی که داروهای تحریک کننده اریتروپویتین یا پروتئین ها (ESAs) نامیده می شوند، سود ببرند.
نمونه هایی از ESA ها عبارتند از: epoetin alfa (Eprex، Procrit یا Epogen) یا کارپوئیتین آلفا (Aranesp). این داروها به صورت تزریق به بافت چربی (تزریق زیر جلدی) داده می شود. در حالیکه این داروها برای همه بیماران مبتلا به MDS مفید نیستند، ممکن است در بعضی از موارد برای جلوگیری از انتقال خون کمک کنند.
ممکن است دکتر شما ممکن است شما را در یک فاکتور تحریک کننده کلونی ، مانند G-CSF (Neupogen) یا GM-CSF (لوکین) ، شروع کند، در صورتی که میزان گلبولهای سفید خون شما در نتیجه MDS شما کم شود. عوامل تحریک کننده کلنی باعث تقویت بدن شما برای تولید بیماری های بیشتر می شوند که با مبارزه با گلبول های سفید خون نامیده می شوند. اگر تعداد دفعات نوتروفیل شما کم باشد، خطر ابتلا به عفونت خطرناک را افزایش می دهد. برای هر نشانه ای از عفونت یا تب نگاهی بیاندازید و اگر نگران آن هستید، در اسرع وقت به ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی مراجعه کنید.
درمان با شدت کم
درمان با شدت کم اشاره به استفاده از شیمی درمانی با شدت کم و یا عوامل شناخته شده به عنوان اصلاح کننده های پاسخ بیولوژیکی. این درمانها عمدتا در بستر سرپایی ارائه می شود، اما بعضی از آنها ممکن است بعدا به مراقبت های حمایتی یا گاه به گاه بستری شوند، به عنوان مثال، برای درمان عفونت ناشی از آن.
درمان اپيگنتيک
گروهی از داروهایی که به نام مواد مخدر یا مواد مخدر مصرف می شوند، جدیدترین سلاح در مبارزه با MDS هستند.
Azacitidine (Vidaza) توسط FDA برای استفاده در تمامی طبقه بندی های فرانسوی-آمریکایی-بریتانیایی (FAB) و همه دسته های خطرناک MDS در IPSS تایید شده است. این دارو به صورت تزریق زیر جلدی به مدت 7 روز در یک ردیف و هر 28 روز حداقل 4 تا 6 سیکل تجویز می شود. مطالعات آززیتیدین میزان پاسخ 60 درصد را نشان داده اند و حدود 23 درصد از آنها به بهبودی جزئی یا کامل بیماری خود دست می یابند. Azacitidine اغلب موجب کاهش اولیه در تعداد سلول های خونی می شود که ممکن است پس از یک یا دو دوره اول بهبود یابد.
نوع دیگری از عامل هیپتی متالیته که در درمان MDS استفاده می شود، دائمی است (Dacogen). FDA برای انواع مختلف MDS نیز بسیار مشابه است. رژیم درمان به طور کلی با سمیت های کم نوع شدت همراه بود، و به همین دلیل است که درمان با کمترین شدت در نظر گرفته می شود. Decitabine می تواند به صورت داخل وریدی یا زیر جلدی تزریق شود. یک مطالعه که در آن decitabine به صورت داخل وریدی به مدت 5 روز داده شد، میزان بهبودی کامل تقریبا 40 درصد را نشان می دهد. رژیم های جایگزین دوز مورد بررسی قرار می گیرند.
درمان امولوزاپرسوئید و اصلاح کننده های پاسخ بیولوژیکی
در MDS، گلبول های قرمز، گلبول های سفید و پلاکت ها کشته می شوند یا می میرند قبل از اینکه به اندازه کافی بالغ شوند تا از مغز استخوان به جریان خون آزاد شوند. در برخی موارد، لنفوسیت ها (یک نوع سلول های سفید خون) مسئول این امر هستند. برای این بیماران ممکن است موثر باشد برای استفاده از یک درمان که بر سیستم ایمنی تاثیر می گذارد.
غیر شیمی درمانی، عوامل کم فشار (مؤلفه های پاسخ زیستی) عبارتند از آنتی تری گلیسولید گلوئولین (ATG)، سیکلوسپورین، تالیدومید، لینالیدومید، پروتئین فیوژن گیرنده فاکتور نابالای ضد تومور و آنالوگ های ویتامین D. همه اینها حداقل در بعضی موارد در مطالعات اولیه نشان داده شده است، اما بسیاری از آنها به آزمایشهای بالینی بیشتری برای درک اثربخشی در انواع مختلف MDS نیاز دارند.
افراد مبتلا به نوع خاصی از MDS به نام 5q-syndrome، که در آن یک نقص ژنتیکی در کروموزوم 5 وجود دارد، ممکن است به یک دارو به نام lenalidomide (Revlimid) واکنش نشان دهند. به طور معمول، لنالیدومید در بیماران مبتلا به MDS با کمترین و کم متوسط خطر IPSS که وابسته به ترانسفوزیون گلبول قرمز هستند، استفاده می شود. در مطالعات لنالیدومید، بسیاری از بیماران نیاز به تزریق خون را تقریبا 70 درصد کاهش دادند، اما تعداد پلاکت ها و نوتروفیل ها کم بود. مزایای استفاده از MDS با خطر بالا و یا زیرمجموعه های غیر از 5q-syndrome با lenalidomide هنوز در حال بررسی است.
درمان با شدت شدید
شیمی درمانی
برخی از بیماران مبتلا به MDS یا RAEB و RAEB-T نوع FAB ممکن است با شیمیدرمانی شدید درمان شوند. این شیمیدرمانی، همان نوعی است که در درمان لوسمی حاد میلوئال (AML) مورد استفاده قرار می گیرد، هدف از بین بردن جمعیت سلول های غیر طبیعی در مغز استخوان است که به MDS منجر می شود.
در حالی که شیمیدرمانی ممکن است در برخی از بیماران مبتلا به MDS سودمند باشد، مهم است که بیماران مسن با سایر شرایط پزشکی مواجه شوند. مزایای بالقوه درمان باید بیش از خطر درگیر باشد.
تحقیقات در حال انجام است تا مقادیر نتایج شیمیدرمانی فشرده را نسبت به آنزایتی دیین یا داکیتین مقایسه کنند.
پیوند سلول های بنیادی
بیماران با خطر بالقوه خطر IPSS MDS ممکن است قادر به درمان بیماری خود با پیوند سلول های بنیادی آلوژنیک باشند . متاسفانه، ماهیت خطر بالا این روش استفاده از آن را محدود می کند. در واقع پیوند آلوژنیک سلول های بنیادی می تواند میزان مرگ و میر مربوط به درمان را تا 30٪ افزایش دهد. بنابراین، این درمان به طور معمول تنها در بیماران جوان تر که در سلامت خوب هستند استفاده می شود.
در حال حاضر مطالعات انجام شده در مورد نقش غیر مینوآلبالت به اصطلاح "مینی" پیوند در بیماران مسن با MDS مورد بررسی قرار گرفته است. در حالی که این نوع پیوند به طور سنتی به عنوان کمتر موثر نسبت به پیوند استاندارد در نظر گرفته شده است، کاهش سمیت آنها ممکن است آنها را برای بیماران که در غیر این صورت غیر قابل قبول هستند را انتخاب کنید.
خلاصه:
از آنجا که انواع مختلفی از MDS و انواع مختلف بیمار وجود دارد، هیچ درمان یکنواخت تمام وجود ندارد. بنابراین برای بیماران مبتلا به MDS مهم است که در مورد همه گزینه ها با تیم مراقبت های بهداشتی خود صحبت کنید و درمان دریافت کنید که بهترین مزایا را با کمترین میزان سمیت ایجاد می کند.
آزمایشات بالینی با درمان های جدیدتر برای MDS در حال انجام است، بنابراین باقی بمانید. به عنوان مثال، ruxolitinib (jakafi) برای درمان بیماران مبتلا به MDS خطر ابتلا به کم خونی یا متوسط 1 مورد بررسی می شود.
منابع:
Greenberg PL، Attar E، Bennet JM، et al. سندرم های میلولد پلاسمی: راهنمای درمان بالینی در انکولوژی. JNCCN 2013؛ 11 (7): 838-874.
Kantarjian H، O'Brien S، Giles F، و همکاران. برنامه داروی کم دوز (100 mg / m2 / course) در سندرم میلولد پلاسمی (MDS). مقایسه سه برنامه دوز مختلف. خون 2005؛ 106 خلاصه. 2522 عیار.
Malcovati L، Hellström-Lindberg E، Bowen D، et al. تشخیص و درمان سندرم های اولیه میلولد پلاسمی در بزرگسالان: توصیه های LeukemiaNet اروپا. خون 2013؛ 122 (17): 2943-2964.
Nimer، S. "Syndromes of myelodysplastic" Blood May 2008. 111: 4841- 4851.
اسکات، B.، Deeg، J. "سندرم های میکولد پلاسسی" بازبینی سالانه پزشکی 2010. 61: 345-358.