بازبینی گزینه های درمان اضافی
تنها درمان دارویی برای پیوند مولکولی اولیه (PMF) پیوند سلول های بنیادی است ، اما این درمان فقط برای بیماران با ریسک بالا و متوسط توصیه می شود. حتی در این گروه، سن و دیگر شرایط پزشکی می تواند خطرات مرتبط با پیوند را به میزان قابل توجهی افزایش دهد و این باعث می شود که درمان آن کمتر از ایده باشد. علاوه بر این، همه افراد مبتلا به PMF با خطر بالا و متوسط، دارنده اهدا کننده پیوند سلول های مناسب (هم بستگان یا همجنس گردهنده اهدا کننده) ندارند.
توصیه می شود افراد مبتلا به PMF کم خطر دریافت درمان با هدف کاهش علائم مرتبط با بیماری.
شاید پزشک شما توصیه کرده است که پیوند بهترین گزینه برای شما نیست، یا هیچ اهدا کننده مناسب نمی تواند شناسایی شود، یا شما دیگر روش های خط اول برای PMF را تحمل نکردید. به طور طبیعی، سوال بعدی شما ممکن است باشد - چه گزینه های دیگری در دسترس است؟ خوشبختانه، بسیاری از مطالعات مداوم برای پیدا کردن گزینه های درمان اضافی وجود دارد. ما برخی از این داروها را به طور خلاصه بررسی خواهیم کرد.
مهار کننده های JAK2
روکسولیتینیب ، مهار کننده JAK2، اولین درمان هدفمند شناسایی شده برای PMF بود. جهش در ژن JAK2 با توسعه PMF ارتباط دارد.
روکشولیتینیب درمان مناسب برای افراد مبتلا به این جهش است که نمی توانند پیوند سلول های بنیادی را انجام دهند. خوشبختانه، حتی در افراد بدون جهش JAK2 مفید است.
تحقیقات در حال انجام به منظور توسعه داروهای مشابه (دیگر مهارکننده های JAK2) است که می تواند در درمان PMF و همچنین ترکیب رکسو پلیتینیب با سایر داروها مورد استفاده قرار گیرد.
Momelotinib یکی دیگر از مهار کننده JAK2 برای درمان PMF مورد مطالعه قرار گرفته است. مطالعات اولیه نشان داد که 45 درصد از افرادی که مگولوتینیب دریافت کرده بودند، کاهش اندازه طحال داشتند.
حدود نیمی از افراد مورد مطالعه در کم خونی خود بهبود یافتند و بیش از 50 درصد قادر به توقف انتقال خون بودند. ترومبوسیتوپنی (شمارش پلاکتی پایین) ممکن است توسعه یابد و می تواند اثربخشی را محدود کند. مامولوتینیب با روکسولیتینیب در مطالعات فاز 3 برای تعیین نقش آن در درمان PMF مقایسه خواهد شد.
داروهای ضد انعقاد
پومالیدومید یک داروی ایمن سازی است (داروهایی که سیستم ایمنی را تغییر می دهند). این مربوط به تالیدومید و لنالیدومید است. به طور کلی، این داروها با پردنیزون (دارو استروئید) داده می شود.
تالیدومید و لانالیدومید به عنوان گزینه های درمان در PMF مورد مطالعه قرار گرفته اند. هرچند که هر دو آنها سود می برند، استفاده از آنها اغلب با عوارض جانبی محدود می شود. Pomalidomide به عنوان یک گزینه سمی کمتر توسعه داده شد. برخی از بیماران بهبودی در کم خونی دارند، اما در اندازه طحال مشخص نیست. با توجه به این مزایای محدود، مطالعات مداوم در حال بررسی ترکیب پلیمالیدومید با عوامل دیگر مانند روکسولیتینیب برای درمان PMF است.
اپی ژنتیک مواد مخدر
داروهای اپی ژنتیک داروهایی هستند که بر بیان ژن های خاص تاثیر می گذارند تا تغییرات جسمی آنها را تغییر دهد. یک کلاس از این داروها، عوامل هیپتیوتیلیت هستند که شامل آسازیتیدین و داکیتین هستند.
این داروها در حال حاضر برای درمان سندرم میلولد پلاسمی استفاده می شود . مطالعات به بررسی نقش آزاسیتی دیین و داکیتین در مراحل اولیه هستند. داروهای دیگر مهارکننده های هیستون دیازتلیاز (HDAC) مانند گینوستات و پانوبینواستات هستند.
Everolimus
Everolimus یک دارو است که به عنوان مهارکننده mTOR kinase و immunosuppressant طبقه بندی شده است. FDA (اداره غذا و دارو) برای درمان چندین سرطان (پستان، کارسینوم سلولی کلیوی، تومورهای نورونی آندروژنیک و غیره) و برای جلوگیری از رد اعضای بدن در افراد پیوند اعضا (کبد یا کلیه) تایید شده است. Everolimus به صورت خوراکی مصرف می شود.
مطالعات اولیه نشان می دهد که می تواند علائم، اندازه طحال، کم خونی، تعداد پلاکت ها و تعداد گلبول های سفید را کاهش دهد.
Imetelstat
Imetelstat در چندین سرطان و میلولفیبروز مطالعه شده است. در مطالعات اولیه، در بعضی از افراد مبتلا به PMF متوسط یا شدید ریفلاکس (علائم و نشانه های فوت شده PMH) ایجاد شده است.
اگر به درمان خط اول پاسخ ندهید، ثبت نام در یک کارآزمایی بالینی می تواند به درمان های جدید دسترسی پیدا کند. در حال حاضر بیش از 20 آزمایش بالینی وجود دارد که ارزیابی گزینه های درمان برای افراد مبتلا به میلوپروفروز را نشان می دهد. شما می توانید این گزینه را با پزشک خود در میان بگذارید.
> منابع:
> سروانتس F. چگونه من میلوفیفروس اولیه را درمان کنم. خون 2014؛ 124: 2635-2642.
> Geyer HL و Mesa RA. درمان برای نئوپلاسم های میلوپرولیفراتیو: زمان، عامل و چگونه؟ خون 2014؛ 124: 3529-3537.